全部

我国科学家开发出基因编辑“安全剪刀” 瞄准攻克罕见病

来源:新华网

作者:

2019-06-12 10:10:06

新华社上海6月12日电(记者王琳琳)有着“神奇剪刀”之称的基因编辑技术被视作攻克人类绝症的利器。10日,国际学术期刊《自然》在线发表了我国科学家的最新成果,中科院脑智卓越中心杨辉团队及其合作者开发出一种编辑效果更精准的“安全剪刀”——ABE(F148A),缩短了攻克罕见病的临床试验时间。

该团队首先对目前学术研究和临床上经常使用的多种基因编辑“剪刀”进行了全面检测,他们最新发现,现有“剪刀”不仅存在剪切“失误”风险,而且破坏了大量核糖核酸(RNA),具有较高致癌风险。

人类已知罕见病有7000多种,全球患者数亿人,约95%的罕见病无有效治疗药物,一旦得病终生伴随。科学界正尝试用基因编辑技术解决罕见病难题。“理论上,利用基因编辑技术就能让患者重获健康。但由于剪切安全性无法保证,目前全球只有少数几种基因编辑‘剪刀’开始临床试验。”杨辉说。

为大幅降低基因“剪刀”的失误率、同时不破坏核糖核酸,该团队开发出了一种“安全剪刀”——ABE(F148A),结果对比表明,“安全剪刀”不仅能够更加精准地剪切基因,而且不会“误伤”核糖核酸,致癌风险大大降低。

业内专家认为,该基因编辑“剪刀”安全性更好,有望更快推向临床,第一步可用于治疗病情较严重的罕见病,例如地中海贫血、视网膜黄斑变性、遗传性耳聋等,而后可逐渐用于常见疾病治疗,例如心血管病、神经退行性疾病等。

记者获悉,该成果目前已完成专利申请,正通过搭建动物模型生产平台、基因编辑治疗策略研发平台、临床试验及效果评价平台向临床与产业转化。

[责任编辑:杨凡、梁延菊]

想爆料?请登录《阳光连线》( http://minsheng.iqilu.com/)、拨打新闻热线0531-66661234或96678,或登录齐鲁网官方微博(@齐鲁网)提供新闻线索。齐鲁网广告热线0531-81695052,诚邀合作伙伴。

小伙理完发顺走店主4个月收入 接到民警电话决定自首

接到民警电话决定自首。3人表示,他们和王某在6月7日来到该理发店理发,并相约理发后去网吧上网,但王某在理发后却称有事匆匆离开[详细]
武汉晚报 2019-06-12

儿媳借债为瘫痪婆婆治病 如今婆婆站起来还能练摊做生意

儿媳借债为瘫痪婆婆治病。江夏区五里界街界镇社区,儿媳皮志红的小店旁,冯仁霞摆起小摊,售卖日常生活用品,来往街坊不时过来买点东西[详细]
武汉晚报 2019-06-12

高考:6月25日前公布成绩 两种方式可查分

高考 6月25日前公布成绩。随着外语考试结束的铃声响起,我省今年夏季高考正式落幕[详细]
济南日报 2019-06-12

山东16家重大火灾隐患单位曝光 多家商场市场上榜

山东16家重大火灾隐患单位曝光。多家商场市场上榜11日,山东省消防救援总队对外集中曝光了全省16家重大火灾隐患单位,借以推动各地严格落实消...[详细]
齐鲁晚报·齐鲁壹点 2019-06-12

国台办:民进党当局阻挠两岸交流合作 无所不用其极

国台办 民进党当局阻挠两岸交流合作。安峰山对此回应称,大陆方面一直在积极的为台湾同胞分享大陆的发展机遇来创造更好的条件,造福台湾同...[详细]
中国新闻网 2019-06-12

1-4月全国环境行政处罚案件罚款金额28.06亿元

1-4月全国环境行政处罚案件罚款金额28.06亿元中新网6月12日电。据生态环境部官方微信消息,生态环境部12日通报了各地2019年1-4月环境行政处...[详细]
中国新闻网 2019-06-12

六年级小学生的调研报告解决了学校的剩饭剩菜问题

六年级小学生的调研报告解决了学校的剩饭剩菜问题。为啥总有人浪费粮食[详细]
钱江晚报 2019-06-12

贵州一夜暴雨多地成“汪洋” 贵阳小湾河大桥路段山体滑坡

贵州一夜暴雨多地成“汪洋”。贵阳小湾河大桥路段山体滑坡贵州一夜暴雨多地成“汪洋”[详细]
中国新闻网 2019-06-12

警方劝说10次未果 日本男子因开窗大声放歌被捕

日本男子因开窗大声放歌被捕。据悉,逮捕疑似因该男子打开自家窗户,并持续以大音量听硬摇滚等[详细]
中国新闻网 2019-06-12

十部委:严控公立医院数量 为社会办医留足发展空间

为社会办医留足发展空间。国家卫健委等十部委今日发布《关于促进社会办医持续健康规范发展的意见,《意见》提出,各地要严格控制公立医院数...[详细]
中国新闻网 2019-06-12

68万元竞拍“一片海”送女友 小众拍卖业走进公众生活

小众拍卖业走进公众生活高冷小众的拍卖业悄然走进公众生活曾经,霸道总裁示爱的方式是 “你的鱼塘我承包了。戴华静认为,艺术品市场不缺钱...[详细]
工人日报 2019-06-12

2019年5月份居民消费价格同比上涨2.7%

2019年5月份居民消费价格同比上涨2.7%2019年5月份居民消费价格同比上涨2.7%。其中,城市上涨2.7%,农村上涨2.8%;食品价格上涨7.7%,非食品...[详细]
新华社 2019-06-12

生态环境部要求 环境执法全过程记录

环境执法全过程记录。近日,生态环境部印发《关于在生态环境系统推进行政执法公示制度执法全过程记录制度重大执法决定法制审核制度的实施意...[详细]
人民日报 2019-06-12
版权所有: 齐鲁网 All Rights Reserved
鲁ICP备09062847号-1 网上传播视听节目许可证1503009 互联网新闻信息服务许可证37120170002
通讯地址:山东省济南市经十路18567号  邮编:250062
技术支持:山东广电信通网络运营有限公司