齐鲁网·闪电新闻2月18日讯 全国人大代表，荣昌生物制药（烟台）股份有限公司董事长王威东，近年来一直致力于促进罕见病诊疗及管理立法工作，让更多罕见病患者用上创新药。
这段时间，王威东多次来到烟台业达医院，就罕见病的临床治疗及配套政策进行调研。烟台业达医院党委书记姜立新告诉他，除了白化病、肢端肥大等常见的罕见病，实际上几乎每一个专业都有一些罕见病，有些专业尤其明显，比如免疫系统、血液系统、消化系统、神经系统，这些罕见病缺乏有力有效的治疗手段，无法保障患者的身体健康。
据了解，我国现有罕见病患者2000多万人，能够得到有效治疗的只有5％。我国对罕见病诊治及管理起步较晚，2018年5月发布了《第一批罕见病目录》。党的十八大以来，党中央国务院高度重视罕见病的诊疗和管理，国家卫生健康、药监、医保、财政等部门相继出台了一些政策法规和举措，促进罕见病的诊治及管理。
调研中，王威东发现罕见病的诊疗是一个系统性的大工程，主要的难点集中在定义、分类、认定、诊断、治疗管理、相关的药品开发和医疗保障，破解难题应该从通过立法促进罕见病的治疗和管理入手。
作为来自医药行业的一名全国人大代表，王威东对罕见病的诊治关注已久。在充分调研的基础上，他撰写了《关于进行罕见病诊疗及管理立法的建议》，将在今年两会上提交，呼吁尽快加强罕见病诊疗及管理立法，及早对罕见病的定义、认定及发布、诊疗体系规划建设与管理、药品医疗器械研发生产供给及激励政策、医疗保障制度等方面进行规范明确。
习近平总书记在二十大报告中明确指出，要推进健康中国建设，把保障人民健康放在优先发展的战略地位。这为提高罕见病诊治水平，特别是从立法的层面上来解决这个问题，创造了有利的条件，王威东想通过这个建议来促进提速我国罕见病治疗立法的进度。尽早发挥法律对促进罕见病治疗的作用，提升国家罕见病治疗的水平，也能整体上提升全民族的健康水平。
多年来，王威东带领荣昌生物一直专注于研发能够治疗罕见病的创新药物，主要集中在自身免疫系统和肿瘤方面，如视神经脊髓炎、重症肌无力、干燥症这些罕见病的药物正在做临床，估计再有几年的时间就会在国内投放市场。通过打通科技成果转化“最后一公里”，提高医药行业创新能力，荣昌生物力争研发出更多的药物解除广大罕见病患者的痛苦。
闪电新闻记者 王玉栋 报道
